Технология редактирования генома помогла купировать приступы у пациентов с НАО

Лечение с использованием технологии редактирования генома CRISPR позволило уменьшить выраженность и снизить частоту приступов у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Результаты исследования опубликованы в журнале Annals of Allergy Asthma & Immunology.

HAО – редкое генетическое заболевание, характеризующееся тяжелыми, повторяющимися и непредсказуемыми приступами отека в различных органах и тканях организма, потенциально опасными для жизни.

Авторы исследования обратили внимание на белок калликреин, кодируемый геном KLKB1. Этот белок способствует развитию воспалений и вызывает расширение сосудистых стенок. Пациенты с НАО вынуждены постоянно принимать препараты, подавляющие его работу.

Как отмечает Хилари Лонгхерст, клинический иммунолог, доктор медицинских наук и ведущий автор исследования, для пациентов с НАО был разработан специальный препарат NTLA-2002. Медикамент содержит липидные наночастицы, способные проникать в клетки печени и удалять из их ДНК поврежденную копию KLKB1. Такой метод, основанный на передовой технологии секвенирования генома CRISPR/Cas9, был применен в отношении пациентов, страдающих НАО, впервые.

В результате генной терапии в кровотоке больных было зафиксировано снижение концентрации калликреина. Это привело к уменьшению частоты развития отеков на 91%. Терапия хорошо переносилась, большинство побочных эффектов были легкой степени тяжести.

По словам Лонгхерст, полученные данные подтверждают перспективность NTLA-2002 как потенциального однократного лечения для устранения симптомов HAО.

В первой фазе исследования препарата NTLA-2002 приняли участие шесть пациентов с тяжелыми формами НАО. Клиническая разработка программы будет продолжена, ко второй фазе планируют приступить в первой половине 2023 года.

Ранее «Вестник аллерголога-иммунолога» сообщал об особенностях подхода к пациентам с НАО, ведущим активный образ жизни и практикующим физические нагрузки.