Технология редактирования генома помогла купировать приступы у пациентов с НАО ⋆ Вестник аллерголога-иммунолога
Технология редактирования генома помогла купировать приступы у пациентов с НАО Unsplash.com

Технология редактирования генома помогла купировать приступы у пациентов с НАО

Лечение с использованием технологии редактирования генома CRISPR позволило уменьшить выраженность и снизить частоту приступов у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Результаты исследования опубликованы в журнале Annals of Allergy Asthma & Immunology.

HAО – редкое генетическое заболевание, характеризующееся тяжелыми, повторяющимися и непредсказуемыми приступами отека в различных органах и тканях организма, потенциально опасными для жизни.

Авторы исследования обратили внимание на белок калликреин, кодируемый геном KLKB1. Этот белок способствует развитию воспалений и вызывает расширение сосудистых стенок. Пациенты с НАО вынуждены постоянно принимать препараты, подавляющие его работу.

Как отмечает Хилари Лонгхерст, клинический иммунолог, доктор медицинских наук и ведущий автор исследования, для пациентов с НАО был разработан специальный препарат NTLA-2002. Медикамент содержит липидные наночастицы, способные проникать в клетки печени и удалять из их ДНК поврежденную копию KLKB1. Такой метод, основанный на передовой технологии секвенирования генома CRISPR/Cas9, был применен в отношении пациентов, страдающих НАО, впервые.

В результате генной терапии в кровотоке больных было зафиксировано снижение концентрации калликреина. Это привело к уменьшению частоты развития отеков на 91%. Терапия хорошо переносилась, большинство побочных эффектов были легкой степени тяжести.

По словам Лонгхерст, полученные данные подтверждают перспективность NTLA-2002 как потенциального однократного лечения для устранения симптомов HAО.

В первой фазе исследования препарата NTLA-2002 приняли участие шесть пациентов с тяжелыми формами НАО. Клиническая разработка программы будет продолжена, ко второй фазе планируют приступить в первой половине 2023 года.

Ранее «Вестник аллерголога-иммунолога» сообщал об особенностях подхода к пациентам с НАО, ведущим активный образ жизни и практикующим физические нагрузки.

Комментарии (0)

Читайте также

layПРЕСС-РЕЛИЗ

ПРЕСС-РЕЛИЗ

Уважаемые коллеги!
26.09.24. состоялся вебинар «Аллергодерматозы в клинической практике», на котором были рассмотрены 2 актуальные темы – атопический дерматит и крапивница.
В программе...

07.10.2024
12 0
layДень до эфира: 26 сентября на портале – вебинар «Аллергодерматозы в клинической практике»

День до эфира: 26 сентября на портале – вебинар...

Уважаемые коллеги!
Уже завтра на нашем портале портале «Вестник аллерголога-иммунолога» состоится бесплатный образовательный вебинар «Аллергодерматозы в клинической практике». Начало в...

25.09.2024
75 0

Статьи

ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ

Мероприятия

ВСЕ МЕРОПРИЯТИЯ

Газета

Содержание № 19-20/2023
Содержание № 19-20/2023

    АРХИВ НОМЕРОВ
    Авторы номера
    • Автор: Наталья Ивановна Ильина


      доктор медицинских наук, профессор, генеральный директор Российской ассоциации аллергологов и клинических иммунологов (РААКИ), заместитель директора по клинической работе ФГБУ «ГНЦ Институт иммунологии» ФМБА России

    • Автор: Авторы номера

    ВСЕ АВТОРЫ

    База знаний

    ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ
    Этот сайт использует файлы cookie. Продолжая просматривать сайт, вы подтверждаете, что были проинформированы об использовании файлов cookie сайтом и согласны с нашими условиями обработки и хранения персональных данных.
    Подтвердить
    Отклонить
    Политика конфиденциальности